細胞療法或讓脊柱裂胎兒恢復(fù)正常
來源：科技日報 發(fā)布時間：2022-10-10 10:15:54
3個脊柱裂胎兒在美國加州大學(xué)戴維斯分校健康中心接受細胞治療后出生。研究人員稱，這是一項具有里程碑意義的臨床試驗，是世界上首次將手術(shù)與干細胞相結(jié)合的獨一無二的方法，其在胎兒仍在母親子宮中發(fā)育時進行，可改善患有這種先天缺陷疾病的兒童的預(yù)后。
該臨床試驗于2021年春季啟動，正式名稱為“CuRe試驗：子宮內(nèi)骨髓脊膜膨出修復(fù)的細胞療法”，共將有35名患者接受治療。首位臨床參與者名為艾米麗，她的女兒羅比在她腹中時被診斷患有脊柱裂疾病。這種出生缺陷可導(dǎo)致一系列認(rèn)知、活動、泌尿和腸道的終身疾病，通常通過超聲診斷。
初步工作證明，產(chǎn)前手術(shù)與人胎盤來源的間充質(zhì)基質(zhì)細胞相結(jié)合，用生物材料支架固定成“補丁”，可幫助患有脊柱裂的羔羊行走。當(dāng)接受干細胞的綿羊幼崽出生時，它們能站立起來，且能幾乎正常地四處奔跑。其后，一對英國斗牛犬也成為了世界上第一批成功接受手術(shù)和干細胞結(jié)合治療的狗。
此次，研究團隊為艾米麗的胎兒制作了干細胞貼片。手術(shù)中，他們把胎兒“漂浮”到切口點，將干細胞貼片直接放置在胎兒暴露的脊髓上，隨后縫合切口以使組織再生。孩子出生后，醫(yī)生們看到羅比正在踢腿，而她本該生來患有腿部癱瘓。
“這種體驗超出了所有人的預(yù)期。我希望該項試驗?zāi)芴岣呶磥砀嗷颊叩纳钯|(zhì)量。”艾米麗說，“我們很榮幸能成為歷史的一部分。”
該研究首席研究員、加州大學(xué)戴維斯分校健康中心教授兼外科主任戴安娜·法默說：“我已經(jīng)為這一天工作了25年。”
團隊對最終結(jié)論仍持謹(jǐn)慎態(tài)度，并表示在試驗的這一階段仍有很多東西需要研究。他們將監(jiān)測臨床已經(jīng)出生的3名嬰兒，直到這些嬰兒長到30個月大，以充分評估試驗的安全性和有效性。
【總編輯圈點】
產(chǎn)檢的目的之一，就是檢查出胎兒的缺陷，采取合適的應(yīng)對措施。通常來說，出生前的干預(yù)手段并不太多，如果遇到一些棘手的毛病，孩子父母就必須面對是終止妊娠還是繼續(xù)的兩難抉擇。宮內(nèi)手術(shù)的出現(xiàn)，給了孩子和父母第三條路——醫(yī)生可以讓孩子還在媽媽肚子里時就修補好他們的損傷，出生時的嬰兒，就擁有了相對健康的身體?，F(xiàn)在世界上首批出生前就經(jīng)歷過細胞治療的孩子出生了，父母和醫(yī)療人員給了三個可愛的孩子一次勇敢嘗試的機會?？纯催@樣的努力，能否改寫歷史。
責(zé)任編輯：邢敏
